Современная медицина все активнее использует достижения биотехнологии и клеточной биологии для лечения различных жизнеугрожающих заболеваний. Благодаря успехам генной терапии ученые стали лучше понимать природу рака, создавать препараты, действующие на клетку. Клеточная, иммунная, генная терапии все шире применяются во всем мире.
Заместитель директора по научной работе НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р.М.Горбачевой профессор Иван Моисеев рассказывает, что история клеточной терапии в мире началась с трансплантации стволовых клеток костного мозга в 60-х годах прошлого века. Сегодня в России создана объединенная база данных неродственных доноров костного мозга и проведено уже более 300 трансплантаций пациентам со злокачественными заболеваниями крови с ее помощью. Еще одно направление клеточной терапии — дендритные вакцины. Сегодня их применяют при меланоме и раке почки в Российском онкоцентре и питерском НИИ онкологии им. Петрова. Однако этот метод профессор Моисеев считает не очень перспективным — хороших результатов он пока не показал.
Генная терапия предусматривает модификацию гена конкретного пациента с последующей трансплантацией — этот метод считают перспективным для лечения некоторых наследственных заболеваний, связанных с поломкой тех или иных генов. Многие фармкомпании в ближайшие годы планируют создание таких препаратов. Несколько разработок в области генной терапии появилось в последние два-три года, но ни одна из генных технологий в РФ еще не зарегистрирована.
Метод клеточной терапии заключается в извлечении клетки из организма, ее «перепрограммировании» и возврате обратно хозяину. Сегодня такая методика, которая носит название CAR-Т-терапии, применяется в онкологии: с ее помощью удается уничтожать раковые клетки у пациентов с В-клеточной лимфомой и различными формами лейкозов. Из крови пациента выделяются Т-лимфоциты и генетически модифицируются так, чтобы они начали «узнавать» опухоль. Затем эти модифицированные клетки возвращаются в организм пациента уже в виде биомедицинского препарата. Для достижения эффекта терапии в большинстве случаев достаточно лишь одной инъекции. Эксперты отмечают, что не все пациенты реагируют на такой метод лечения, к тому же он нередко сопровождается неприятными побочными эффектами — и все же для многих становится единственным шансом выжить. И чаще всего CAR-Т-терапию назначают тем, у кого других вариантов просто нет.
Проблема в том, что препараты для такой терапии нужно производить непосредственно в госпитале из клеток пациента (в России сегодня такое производство есть в центре Димы Рогачева, но в мире ни один из таких проектов не добрался до лицензирования). Кроме того, к лечебным учреждениям, которые применяют такие методики, очень строгие требования (они должны соответствовать минимум 850 стандартам). То есть у них должны быть свой биобанк, ПЭТ-центр, программы наблюдения пациентов и пр. «Это непростой вид терапии: более половины пациентов после ее применения требовали реанимации и интенсивной терапии. В России таких клиник, которые могут соответствовать требованиям, только десять», — говорит доктор Моисеев.
Что касается пациентов, то в стране, согласно канцер-регистру, около 1500 пациентов с лимфобластным лейкозом и лимфомами не отвечают на терапию первой линии и нуждаются в дополнительной терапии. Сегодня медики сходятся во мнении, что она должна быть комплексной — клеточной в сочетании с таргетной, что дает наилучший результат. «Эти методы по стоимости сопоставимы со стоимостью трансплантации стволовых клеток, однако необходимо увеличение господдержки всех видов клеточной терапии. Тогда у нас будет выбор», — говорит доктор Игорь Моисеев.
На сегодняшний день клеточная терапия применяется в 20 странах мира, где для использования технологии уже сертифицированы 140 медицинских центров. Но с регистрацией метода в России есть серьезные проблемы. Из-за недостаточного регулирования сферы клеточных технологий многие пациенты не могут позволить себе современное лечение даже за свой счет — оно нелегально. «Многим пациентам с лейкозами приходится искать возможности лечения в других странах», — говорит профессор Моисеев.
Как рассказывает эксперт по разработке и регистрации лекарственных препаратов Центра научного консультирования Равиль Ниязов, необходимо снижать барьеры в доступности клеточных продуктов для россиян. Например, если речь идет о клетках и тканях, которые берутся от доноров и пересаживаются пациенту без модификации, то никаких проблем нет. Если же клеточный продукт модифицируется (с наделением клетки новыми свойствами), то он становится лекарственным препаратом, и по нашим законам нужно доказывать его безопасность и эффективность, что крайне затруднительно на практике. «И именно в этой области в РФ и существуют проблемы, которые надо поскорее решить, чтобы пациенты могли получить доступ к разным видам клеточной терапии. Ведь все клеточные препараты создаются для конкретного пациента», — говорит Ниязов.
«По европейскому законодательству есть единое определение для препаратов для человека, основанных на генах, тканях и клетках. Конечно, такой вид терапии может существенно изменить ситуацию и вытеснить все другие методы лечения, что требует внедрения инновационных подходов к оплате такой медпомощи», — считает заместитель начальника отдела методологии разработки и экспертной оценки клинических рекомендаций ФГБУ «ЦЭККМП» Влада Федяева. «Возможность ускоренной регистрации таких технологий сегодня не предусмотрена законодательством ЕАЭС, что, безусловно, отдаляет сроки практического внедрения инноваций в систему здравоохранения. При этом жизнеспасающая терапия нужна пациентам уже сегодня. Отсутствие четкой регламентации применения технологии до регистрации существенно ограничивает для них эту возможность. Внести изменения в законодательство в этой области необходимо», — отмечает эксперт Всероссийского союза пациентов Алексей Федоров.
