Российский аналог самого дорогого в мире медпрепарата "Золгенсма", используемого при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА), может появиться на рынке в 2025-2026 годах. Об этом в интервью газете «Известия» в пятницу рассказал главный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения РФ Сергей Куцев.
«Что касается сложных препаратов, Biocad разработал аналог "Золгенсмы" и уже объявил, что начинает клинические испытания. В доклинике он показал себя хорошо», - сказал Куцев.
По его оценке, лекарство, способное заместить импортное, может пойти в продажу уже в 2025-2026 годах.
Куцев отметил, что дорогостоящие зарубежные лекарства, входящие в перечень фонда «Круг Добра» для лечения редких заболеваний, продолжают поставлять.
«По орфанным заболеваниям ни одна компания не прекратила и не собирается, насколько я знаю, прекращать поставку лекарств, потому что речь идет о здоровье детей», - сообщил он.
Спинальная мышечная атрофия - редкое генетическое заболевание, которое происходит в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или не вырабатывается вовсе. Этот белок обеспечивает функции двигательных нейронов, которые управляют движением мышц. СМА у детей встречается примерно один раз на 7 тыс. новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Для лечения заболевания применяются препараты «Спинраза» и «Золгенсма». Последний на сегодняшний день является самым дорогим препаратом в мире - один укол стоит около $2,125 млн.