Создатели генного препарата для лечения редкого наследственного заболевания (дефицита фермента липопротеиназы) выступили с докладом на международном Симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий», организованном ФМБЦ им. Бурназяна и Институтом Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ).
Сегодня генная терапия стала одним из самых перспективных направлений в области фармакологии. В ее основе — воздействие на болезнь в помощью изменений в генной структуре клетки. Количество исследований в мире в этой области уже исчисляется тысячами. К сегодняшнему дню курс геннотерапевтического воздействия прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний. Однако лекарств создано всего пять.
Препарат Glybera стал четвертым в мире геннотерапевтическим лекарством, получившим официальное одобрение. Первой страной, разрешившей применение препаратов для генной терапии, стал Китай, где с 2003 года разрешены и официально применяются два препарата – Gendicine и Oncorine, предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы. В декабре 2011 года российский Институт Стволовых Клеток Человека получил регистрационное удостоверение на геннотерапевтический препарат Неоваскулген, предназначенный для лечения ишемии нижних конечностей. Препарат включен в государственный реестр лекарственных средств для медицинского применения РФ и поступил в продажу в октябре 2012 года. Кстати, цена на курс отечественного генного препарата не превышает 200 тысяч рублей.
Запредельно высокую стоимость Glybera его создатели объясняют тем, что заболевание, для лечения которого оно предназначено, относится к чрезвычайно редким. Дефицит фермента ЛПЛ диагностируется у 1-2 человек на миллион. В Евросоюзе число таких больных составляет всего несколько сотен. В то время как ишемия нижних конечностей, для лечения которой предназначен российский Неоваскулген, уже приобретает характер глобальной эпидемии. Ей болеют более 200 млн человек в мире. Причем за последние 10 лет число людей с заболеваниями артерий нижних конечностей увеличилось почти на 25%. Сегодня ишемия нижних конечностей занимает третье место среди заболеваний сердечно-сосудистой системы после ишемической болезни сердца и инсульта.
Кроме того, отвечая на вопрос журналистов о дороговизне Glybera, научный директор биотехнологической компании uniQurо Сандр ван Девенте пояснил, что стоимость генной терапии не превышает стоимости медицинских вмешательств, которые выполняют пациентам с диагнозом дефицит фермента ЛПЛ сегодня. При этом новый генный препарат рассчитан всего лишь на однократное применение. Он вводится внутримышечно в бедро и заменяет дефектный ген (виновник заболевания) на его рабочую копию.
Разработчики Glybera уверены, что выход препарата на рынок ЕС знаменует собой важный шаг к тому, что со временем препараты генной терапии будут разработаны для большого количества редких заболеваний, для которых в настоящее время не существует эффективной терапии. Одобрение препарата EMA, по их мнению, «в будущем обеспечит надежную поддержку в развитии других передовых препаратов, направленных на терапию гемофилии, болезни Паркинсона, перемежающейся порфирии».
Господин Сандр ван Девенте заявил журналистам, что сейчас идут переговоры по поводу поставки нового чудо-лекарства на российский рынок. На вопрос обозревателя «МК», кто будет оплачивать дорогостоящее лечение для наших пациентов, ученый сказал, что его это касается в меньшей степени. «В странах Европы все происходит по-разному. В большинстве случаев такое лечение оплачивает государство, иногда — специальные фонды по борьбе с редкими заболеваниями. Кто будет оплачивать такую терапию российским пациентам, я просто не знаю», - сказал Сандр ван Девенте.
Продолжительность действия нового препарата, тем временем, пока неизвестна, однако у тех пациентам, которые прошли такое лечение 5-7 лет назад, эффект сохраняется. Опыты же с обезьянами показали, что эффект может сохраняться и 10 лет.
СПРАВКА «МК» Фермент ЛПЛ способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы, что с высокой вероятностью может привести к летальному исходу. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.
...Тем временем российские фармпроизводители заявляют о том, что в условиях сокращения бюджета здравоохранения, вопрос рационального лекарственного обеспечения обостряется. «Ставя перед собой задачу по созданию системы рационального лекобеспечения населения, государство должно базироваться на достижениях отечественного фармпрома. В противном случае мы получим обратный результат», – заявил генеральный директор Ассоциации Российских фармацевтических производителей (АРФП) Виктор Дмитриев. Эксперт уверен, что в условиях сокращения бюджета на здравоохранение, обеспечить россиян необходимыми лекарственными средствами возможно только за счет развития отечественного фармацевтического производства, а также продвижения дженериков.
Беспокойство у российских производителей вызывает и вступление в силу с нового года Федерального закона «О контрактной системе в сфере закупок товаров, работ, услуг для обеспечения государственных и муниципальных нужд», вводящего контрактную систему в госзакупках. Закон предусматривает принятие к 1 ноября 2013 года порядка 150 подзаконных актов. Однако отрасль не получила пока ни одного, в связи с чем, как утверждает Виктор Дмитриев, ни производители, ни закупщики не представляют каким образом они будут работать на весенних аукционах.
